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我国改良型新药市场方兴未艾
时间:2020-03-23 11:07      来源:中国食品药品网      点击:0次       打印

改良型新药是在原有药物的基础上进行改进,由于原有药物有一定的临床基础,所以大部分改良型新药不需要进行完整的临床试验,在市场竞争中具有较大优势。改良型新药可申请突破性治疗药物,享受国家政策红利。在全球新药研发失败率越来越高,开发新靶点越来越难的情况下,对于无力承担创新转型的仿制药企业,研发改良型新药或许是一种好的选择。 


改良型新药优势显著


2016年,化学药品新注册分类重新定义了新药及仿制药的概念,新药强调全球新,并进一步分为1类新药(创新药)和2类新药(改良型新药)。2类新药强调“优效性”是指在已知活性成份的基础上,对结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应证等进行优化,具有明显临床优势,且境内外均未上市的改良型新药。改良型新药按新药途径申报分为结构改良、剂型改良、新复方制剂和新适应证四类。


改良型新药是对已上市药品的升级改良,强调“优效性”,相较于被改良的药品,具有增强药效、降低副作用、提高患者的服药依从性等明显的临床优势。


在药物经济学方面,改良型新药具有低风险、低投入、长生命周期、高回报的优势。与新分子实体相比,改良型新药的研发风险较低,投入成本也低。改良型新药的研发成功率约是新分子实体的3.6倍,研发风险明显低于新分子实体。在资金、时间投入方面,开发一个新分子实体药物需要开展大量临床前研究和临床研究,平均研发费用达12亿美金,历时10~15年时间,而改良型新药可以参考已经批准的药物或已经发表的文献,避免大量重复实验,大大减少研发费用和时间,以新型制剂为例,平均耗资只需0.5亿美金,历时3~4年。与仿制药相比,改良型新药技术或专利壁垒高,生命周期长,回报率高。改良型新药无论是结构改良、剂型改良、新复方制剂或者新适应证,都有一定的技术或专利壁垒,如脂质体、微球、纳米粒等工艺复杂,BE试验难度大或者需要临床验证。与仿制药相比,改良型新药有3~4年的监测期,生命周期明显拉长,回报率也显著提升。


近年来,针对改良型新药开展的研究逐渐增加,产品申报数量也在不断上升。目前国内还未出台对改良型新药的特殊监管渠道。从国际经验来看,美国新药申请的505(b) (2)路径或可借鉴。


从近年数据看,美国通过505(b)(2)申请获批的产品快速增加,2017年环比增长40%,2018年申请获批的产品达75个,由此可见,改良型新药研发成为新药研发中的主力。同时,改良型新药上市后通常可快速替代普通剂型,销售大约4~5年后即达到相对稳定(增速小于20%)。 


改剂型、新适应证成为主流


我国化学药品新注册分类实施已有3年半的时间,截至2019年10月,根据CDE注册申报数据,共公布改良型新药受理号317个,其中2.4类受理号(新适应证)最多,有162个,占51% ;其次是 2.2 类(新剂型)。


改良型新药的申报类型分为进口、新药和补充申请。在317个改良型新药受理号中,2.1和2.2类以国内企业申报的新药为主,2.4类以国外企业申报的进口药为主。


我国改良型新药的申报总量呈现逐年增长趋势。自2017年开始,2类新药申报数量出现井喷式增长,其中2.2和2.4类申报数量增长最为显著。国产改良型新药以2.2类为主,其次是2.4类新适应证;而改盐基、改酸根碱基等小改动的2.1类的申报数量略有减少。 


我国改良型新药研发市场具有如下特征:


一是改剂型、新适应证成为主流。2.2 类改良型新药主要针对新剂型、新工艺等的改进,不改变药物的药理活性,主要通过剂型的优势体现产品的临床优势,这方面改进相对比较简单,具有很明确的研发目标,同时很多改进不需要做大的临床验证,因为药物活性成分没有改变,只需要通过 BE 试验证明其药动学一致即可。所以研发成本也小,这也符合我国目前很多医药企业的实际情况,所以2.2 类改良型新药的申报数量呈逐年增多趋势。2.4 类改良型新药是新适应证的申报,国外产品申报数量较多。就目前申报种类看,主要集中在肿瘤药领域,进口注册主要来自辉瑞、礼来、诺华、阿斯利康、勃林格殷格翰等跨国企业。


二是2.1 类和 2.3 类研发热度较低。总览国内改良型新药申报数据发现,2.1 类和 2.3 类改良型新药申报较少,主要是因为这两类新药需要做大临床,以证明其疗效,所以研发时间较长、风险相对较大。而目前国内药企普遍研发实力不强,只有极少数药企具备开发这类新药的能力。


三大因素驱动改良型新药快速增长


当前市场情况下,三大因素驱动我国改良型新药快速增长。


需求端,慢病患者数量持续增加,对改良型新药需求迫切,且慢病患者呈年轻化趋势。改良型新药可降低药物副作用,增加药物顺应性。慢病患者通常需要长时间甚至终身服药,因此药物副作用更为明显,同时服药依从性也是难题之一。因此降低药物副作用,提高药物顺应性的改良型新药,对慢病患者而具有很大吸引力。


政策端,鼓励创新+重视临床价值为整体导向,2类新药受政策支撑。新医改致力于解决我国医疗水平不高问题,国家出台优先审评审批、仿制药一致性评价、上市许可人制度等政策,对医药行业影响巨大。质量优质、临床价值高的药品受政策支撑脱颖而出,低门槛、高重复、疗效不过硬的药品面临淘汰。


技术端,我国创新制剂技术正在奋起追赶,缩小与国外差距。释药系统的创新离不开制剂技术、药用辅料、给药装置、制剂设备、检测设备和包装材料的创新,涉及多个学科。过去,我国除了一些追踪式创新外(如冷冻干燥型口崩片),在制剂技术创新方面与国外先进水平存在较大差距。目前,我国创新制剂技术正在奋起追赶,创新制剂平台开始建立,多种剂型改良新药已在布局中。基于我国与国际制剂研发水平的差距,近些年我国重点加强了对渗透泵、微孔膜、长效缓释、靶向、定时脉冲等国际先进剂型及相关辅料的研究。


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